Хейес, Джеймс,Холланд, Ричард Дж.,Джадж, Адам,Ли, Эми С.Х.,Мартин, Алан Д.,Снед, Николас Майкл,Тхи, Эмили П.,Вуд, Марк,Е, Синь,Джеймс,Ричард Дж.,Адам,Эми С.Х.,Алан Д.,Николас Майкл,Эмили П.,Марк,Синь
申请号：
EA201992411
公开号：
EA201992411A1
申请日:
2018.04.10
申请国别(地区):
EA
年份:
2020
代理人:
摘要：
The present invention provides specific nucleic acids (e.g., a double-stranded double-stranded siRNA molecule), as well as conjugates that include a directing fragment, double-stranded siRNA and optionally binding groups. In certain embodiments, synthetic methods suitable for preparing conjugates are also provided. These conjugates are useful for targeting therapeutic double-stranded siRNAs to the liver and for treating liver diseases including hepatitis (e.g., hepatitis B or hepatitis D).В данном изобретении предложены определенные нуклеиновые кислоты (например, двухцепочечной молекулы двухцепочечной миРНК), а также конъюгаты, которые включают направляющий фрагмент, двухцепочечную миРНК и необязательно связывающие группы. В определенных вариантах осуществления также предложены синтетические способы, пригодные для получения конъюгатов. Данные конъюгаты пригодны для нацеливания терапевтических двухцепочечных миРНК на печень и для лечения заболеваний печени, включающих гепатит (например, гепатит B или гепатит D).
