헤이즈, 제임스,홀랜드, 리처드 제이.,저지, 아담,리, 에이미 씨. 에이치.,마틴, 앨런 디.,스니드, 니콜라스 마이클,티, 에밀리 피.,우드, 마크,예, 신
申请号：
KR1020197033270
公开号：
KR1020200005555A
申请日:
2018.04.10
申请国别(地区):
KR
年份:
2020
代理人:
摘要：
The present invention provides conjugates comprising certain nucleic acids (eg, double stranded siRNA molecules), as well as targeting moieties, double stranded siRNAs, and optional linkers. Certain embodiments also provide synthetic methods useful for the preparation of the conjugates. The conjugate is useful for treating liver diseases, including hepatitis (eg, hepatitis B and hepatitis D) by targeting therapeutic double stranded siRNAs to the liver.본 발명은 특정 핵산(예를 들어, 이중 가닥 siRNA 분자), 뿐만 아니라 표적화 모이어티, 이중 가닥 siRNA 및 선택적인 연결기를 포함하는 접합체를 제공한다. 특정 실시형태는 또한 접합체의 제조에 유용한 합성 방법을 제공한다. 접합체는 치료적 이중 가닥 siRNA를 간에 대해서 표적화하여, 간염(예를 들어, B형 간염 및 D형 간염)을 비롯한 간 질환을 치료하는 데 유용하다.
