HEYES, JAMES,赫耶斯 詹姆士,HOLLAND, RICHARD J.,霍兰登 瑞察德 J,霍蘭登 瑞察德 J,JUDGE, ADAM,乔吉 亚当,喬吉 亞當,LEE, AMY C. H.,理 艾咪 C H,MARTIN, ALAN D.,马汀 艾伦 D,馬汀 艾倫 D,SNEAD, NICHOLAS M.,思妮德 妮可拉斯 M,T,赫耶斯 詹姆士,霍兰登 瑞察德 J,霍蘭登 瑞察德 J,乔吉 亚当,喬吉 亞當,理 艾咪 C H,马汀 艾伦 D,馬汀 艾倫 D,思妮德 妮可拉斯 M
申请号:
TW107112376
公开号:
TW201842183A
申请日:
2018.04.11
申请国别(地区):
TW
年份:
2018
代理人:
摘要:
The invention provides certain nucleic acids (e.g., double stranded siRNA molecules), as well as conjugates that comprise a targeting moiety, a double stranded siRNA, and optional linking groups. Certain embodiments also provide synthetic methods useful for preparing the conjugates. The conjugates are useful to target therapeutic double stranded siRNA to the liver and to treat liver diseases including hepatitis (e.g. hepatitis B and hepatitis D).本發明提供某些核酸(例如,雙鏈siRNA分子)以及包含靶向部分、雙鏈siRNA及視情況存在之連接基團之偶聯物。某些實施例亦提供用於製備該等偶聯物之合成方法。該等偶聯物可用於將治療性雙鏈siRNA靶向至肝臟並治療包括肝炎(例如,B型肝炎及D型肝炎)在內之肝病。