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Targeting composition
专利权人:
アルブータス・バイオファーマー・コーポレイション
发明人:
ヘイズ, ジェイムズ,ホランド, リチャード ジェイ.,ジャッジ, アダム,リー, エイミー シー.エイチ.,マーティン, アラン ディー.,スニード, ニコラス マイケル,ティー, エミリー ピー.,ウッド, マーク,イェ, シン
申请号:
JP2019555936
公开号:
JP2020516296A
申请日:
2018.04.10
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要:
The invention provides conjugates that include a particular nucleic acid (eg, double-stranded siRNA molecule), as well as a targeting moiety, a double-stranded siRNA, and an optional linking group. Certain embodiments also provide synthetic methods useful for preparing the conjugates. The conjugates target therapeutic double-stranded siRNAs to the liver and are useful for treating liver diseases, including hepatitis (eg, hepatitis B and hepatitis D). The present invention also provides the synthetic intermediates and methods disclosed herein that are useful for preparing compounds of Formula I. [Selection diagram] Figure 1本発明は、ある特定の核酸(例えば、二本鎖siRNA分子)、ならびに標的化部分、二本鎖siRNA、及び任意選択の結合基を含むコンジュゲートを提供する。ある特定の実施形態は、コンジュゲートを調製するために有用な合成方法も提供する。コンジュゲートは、治療用二本鎖siRNAを肝臓に標的化し、肝炎(例えばB型肝炎及びD型肝炎)をはじめとする肝臓病を処置するために有用である。本発明は、式Iの化合物を調製するために有用である、本明細書に開示される合成中間体及び方法も提供する。【選択図】図1
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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