THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA;THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA
发明人:
DAVID V. SCHAFFER,JOHN G. FLANNERY,LEAH C. BYRNE,MEIKE VISEL,WILLIAM A. BELTRAN
申请号：
BR112019001815
公开号：
BR112019001815A2
申请日:
2017.07.27
申请国别(地区):
BR
年份:
2019
代理人:
摘要：
The present disclosure provides adeno-associated virus (aav) virions with altered capsid protein, where aav virions show greater retinal cell infectivity compared to wild type aav. The present disclosure further provides methods of delivering a gene product to a retinal cell in an individual and methods of treating eye disease.a presente divulgação fornece vírions de vírus adeno-associado (aav) com proteína do capsídeo alterada, em que os vírions do aav apresentam maior infectividade das células retinianas em comparação com o aav de tipo selvagem. a presente divulgação fornece ainda métodos de distribuição de um produto gênico a uma célula retiniana em um indivíduo e métodos de tratamento de doença ocular.
