DAVID STEPHEN OJALA,DAVID V. SCHAFFER,PHILIP A. ROMERO
申请号：
BR112020003571
公开号：
BR112020003571A2
申请日:
2018.08.22
申请国别(地区):
BR
年份:
2020
代理人:
摘要：
the present disclosure provides viruses of recombinant adenoassociated viruses with variant capsid protein, in which the recombinant aav virions (raav) exhibit one or more of an increased ability to cross neuronal cell barriers, increased infectivity of a neural stem cell, increased infectivity of a neural stem cell neuronal cell, and reduced susceptibility to antibody neutralization, compared to a control aav, and in which the raav virions comprise a heterologous nucleic acid. the present disclosure provides methods of applying a genetic product to a neural stem cell or neuronal cell in an individual. the present disclosure also provides methods of modifying a target nucleic acid present in a neural stem cell or neuronal cell.a presente revelação fornece vírions de vírus adenoassociados recombinantes com proteína capsidial variante, em que os vírions aav recombinantes (raav) exibem um ou mais dentre capacidade aumentada de cruzar barreiras de células neuronais, infecciosidade aumentada de uma célula-tronco neural, infecciosidade aumentada de uma célula neuronal, e suscetibilidade reduzida à neutralização de anticorpos, em comparação com um aav de controle, e em que os vírions raav compreendem um ácido nucleico heterólogo. a presente revelação fornece métodos de aplicação de um produto genético a uma célula-tronco neural ou uma célula neuronal em um indivíduo. a presente revelação também fornece métodos de modificação de um ácido nucleico alvo presente em uma célula-tronco neural ou célula neuronal.
