채터지 사스와티,웡 카메하메하 케이.,벤하지살라 마르와,스미스 로라 제인,시무어 알버트 반스,라이트 제이슨 보케,맥위겐 제임스 안토니,돌라이브 세레나 니콜,세인트 마틴 티아 바보발,프라우트 제이미
申请号：
KR1020207012240
公开号：
KR1020200095462A
申请日:
2018.10.17
申请国别(地区):
KR
年份:
2020
代理人:
摘要：
Provided herein are an adeno-associated virus (AAV) composition for correcting mutations in a beta globin gene (HBB) gene and a method for correcting HBB gene mutations in cells using the same. Also provided is a packaging system for preparing adeno-associated virus compositions.베타 글로빈 유전자(HBB) 유전자에서 돌연변이를 교정하기 위한 아데노-연관 바이러스(AAV: adeno-associated virus) 조성물 및 이를 사용하여 세포에서 HBB 유전자 돌연변이를 교정하는 방법이 본원에 제공된다. 또한 아데노-연관 바이러스 조성물 제조용 패키징 시스템이 제공된다.
