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Adeno-associated virus capsid variants and methods of use thereof
专利权人:
더 리젠츠 오브 더 유니버시티 오브 캘리포니아
发明人:
샤퍼 데이비드 브이.,오잘라 데이비드 스테펜,로메로 필립 에이.
申请号:
KR1020197035110
公开号:
KR1020200039617A
申请日:
2018.08.22
申请国别(地区):
KR
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present invention provides a recombinant adeno-associated virus virion with a variant capsid protein, wherein the recombinant AAV (rAAV) virion has increased neuronal cell barrier crossing capacity, increased neural stem cell infectivity, increased compared to control AAV. Neuronal infectivity, and reduced susceptibility to antibody neutralization, and rAAV virions include heterologous nucleic acids. The present invention provides a method for delivering a gene product to an individual neural stem cell or neuron. The present invention also provides a method for modifying a target nucleic acid present in a neural stem cell or nerve cell.본 발명은 변이체 캡시드 단백질을 보유한 재조합 아데노-연관 바이러스 비리온을 제공하는데, 이 때 재조합 AAV (rAAV) 비리온은 대조 AAV에 비해 증가된 신경 세포 장벽 통과 능력, 증가된 신경 줄기 세포 감염력, 증가된 신경 세포 감염력, 및 항체 중화에 대한 감소된 감수성 중 하나 이상을 나타내며, rAAV 비리온은 이종 핵산을 포함한다. 본 발명은 유전자 생성물을 개체의 신경 줄기 세포 또는 신경 세포에 전달하는 방법을 제공한다. 본 발명은 또한 신경 줄기 세포 또는 신경 세포에 존재하는 표적 핵산을 변형시키는 방법을 제공한다.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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