DAVID V. SCHAFFER,JOHN G. FLANNERY,LEAH C. BYRNE,TIMOTHY P. DAY
申请号：
BR112019019015
公开号：
BR112019019015A2
申请日:
2018.06.28
申请国别(地区):
BR
年份:
2020
代理人:
摘要：
the present disclosure provides recombinant adeno-associated virus (aav) virions with altered capsid proteins, in which the recombinant aav virions (raav) have a greater ability to cross barriers between intravitreal fluid and retinal cells and, therefore, greater infectivity of a retinal cell compared to wild-type aav, and where the raav virions comprise a heterologous nucleic acid. the present disclosure provides methods for delivering a gene product to a retinal cell in an individual.a presente divulgação fornece vírions de vírus adeno-associados (aav) recombinantes com proteínas do capsídeo alterada, em que os vírions de aav recombinantes (raav) apresentam maior capacidade para cruzar barreiras entre o fluido intravítreo e células retinianas e, portanto, maior infectividade de uma célula retiniana em comparação ao aav de tipo selvagem, e em que os vírions de raav compreendem um ácido nucleico heterólogo. a presente divulgação fornece métodos para distribuir um produto gênico a uma célula retiniana em um indivíduo.
