DAVID V. SCHAFFER,DENIZ DALKARA MOUROT,JAMES T. KOERBER,JOHN G. FLANNERY,LEAH C.T. BYRNE,MEIKE VISEL,RYAN R. KLIMCZAK
申请号：
BR112013027120
公开号：
BR112013027120A2
申请日:
2012.04.20
申请国别(地区):
BR
年份:
2017
代理人:
摘要：
Variant capsid adeno-associated virus virions and methods of use thereof The present disclosure provides altered capsid protein adeno-associated virus (aav) virions, where aav virions exhibit greater infectivity of retinal cells when administered via intravitreal injection compared to aav type. wild. The present disclosure further provides methods for delivering a gene product to a retinal cell in an individual and methods for treating eye disease.vírions de vírus adenoassociado com capsídeo variante e métodos de uso dos mesmos a presente divulgação fornece vírions de vírus adenoassociado (aav) com proteína de capsídeo alterada, onde os vírions de aav exibem maior infectividade de células retinais quando administrados via injeção intravítrea em comparação aav tipo selvagem. a presente divulgação ainda fornece métodos para distribuir um produto de gene para uma célula retinal em um indivíduo e métodos para tratar doença ocular.
