Wilton, Stephen Donald,Fletcher, Sue,McClorey, Graham
申请号：
ES10004274
公开号：
ES2564185T3
申请日:
2005.06.28
申请国别(地区):
ES
年份:
2016
代理人:
摘要：
An isolated non-coding oligonucleotide that binds to the pre-messenger RNA of human dystrophin in which said oligonucleotide is 20 to 31 nucleotides in length and is an oligonucleotide that is specifically hybridizable with a target region of exon 53 of the dystrophin gene, designated as H53A (+ 23 + 47) pairing site, H53A (+ 39 + 69) mating site, or both, wherein said non-coding oligonucleotide is a non-coding morpholino oligonucleotide, and, wherein said oligonucleotide induces the omission of exon 53.Un oligonucleótido no codificante aislado que se une al ARN premensajero de la distrofina humana en el que dicho oligonucleótido tiene de 20 a 31 nucleótidos de longitud y es un oligonucleótido que es hibridable de forma específica con una región diana del exón 53 del gen de distrofina, designada como sitio de apareamiento H53A (+23+47), sitio de apareamiento H53A (+39+69), o ambos, en el que dicho oligonucleótido no codificante es un oligonucleótido morfolino no codificante, y, en el que dicho oligonucleótido induce la omisión del exón 53.
