van Ommen, Garrit-Jan Boudewijn,van Deutekom, Judith Christina Theodora,Den Dunnen, Johannes Theodorus
申请号：
ES14176300
公开号：
ES2629747T3
申请日:
2001.09.21
申请国别(地区):
ES
年份:
2017
代理人:
摘要：
An antisense oligonucleotide of 14 to 40 nucleotides comprising a portion of hONA No. 23: 5'- TGGCATTTCTAGTTTGG-3 '(SEQ ID NO: 18), said oligonucleotide being capable of inducing exon 51 omission of dystrophin pre-mRNA in a cell, wherein said oligonucleotide is complementary to a portion of exon 51 and wherein said oligonucleotide is capable of specifically interfering with an exon recognition sequence in said exon.Un oligonucleótido antisentido de 14 a 40 nucleótidos que comprende una parte de hONA Nº 23: 5'- TGGCATTTCTAGTTTGG-3' (SEC ID NO: 18), siendo dicho oligonucleótido capaz de inducir la omisión del exón 51 del pre-ARNm de la distrofina en una célula, en donde dicho oligonucleótido es complementario con una parte del exón 51 y en el que dicho oligonucleótido es capaz de interferir específicamente con una secuencia de reconocimiento de exón en dicho exón.
