AARTSMA-RUS, Annemieke,VAN DEUTEKOM, Judith Christina Theodora,VAN OMMEN, Garrit-Jan Boudewijn
申请号：
ES07729286
公开号：
ES2614980T3
申请日:
2007.05.18
申请国别(地区):
ES
年份:
2017
代理人:
摘要：
First antisense oligonucleotide (AON) that can hybridize an internal exon part of an exon from a dystrophin mRNA precursor and a second AON that can hybridize another internal exon part of said exon for use in DMD treatment, where the efficiency with which said exon is excluded from a mature mRNA is increased by providing said second AON, where said dystrophin exon is exon 45.Primer oligonucleótido antisentido (AON) que puede hibridar una parte interna de exón de un exón a partir de un precursor del ARNm de distrofina y un segundo AON que puede hibridar otra parte interna de exón de dicho exón para usar en el tratamiento DMD, donde la eficiencia con la cual dicho exón es excluido de un ARNm maduro se aumenta proporcionando dicho segundo AON, donde dicho exón de distrofina es el exón 45.
