Van Ommen, Garrit-Jan Boudewijn,Van Deutekom, Judith Christina Theodora,Den Dunnen, Johannes Theodorus
申请号：
ES10177969
公开号：
ES2609421T3
申请日:
2001.09.21
申请国别(地区):
ES
年份:
2017
代理人:
摘要：
An mRNA antisense oligonucleotide capable of inhibiting an exon recognition sequence in exon 51 of the dystrophin pre-mRNA which facilitates masking of the exon by the splicing apparatus and exclusion of the exon from the final mRNA, wherein the oligonucleotide is complementary to said exon or part thereof, and has a length of 14-40 nucleotides, wherein the oligonucleotide induces the omission of said exon when said antisense oligonucleotide is present in a cell that has a dystrophin pre-mRNA containing said exon.Un oligonucleótido antisentido ARNmcapaz de inhibir una secuencia de reconocimiento exónico en el exón 51 del pre-ARNm de distrofina lo que facilita el enmascaramiento del exón por el aparato de empalme y la exclusión del exón del ARNm final, en donde el oligonucleótido es complementario a dicho exón o a parte del mismo, y tiene una longitud de 14-40 nucleótidos, en donde el oligonucleótido induce la omisión de dicho exón cuando dicho oligonucleótido antisentido está presente en una célula que tiene un pre-ARNm de distrofina que contiene dicho exón.
