Wilton, Stephen Donald,Fletcher, Sue,McClorey, Graham
申请号：
ES12162995
公开号：
ES2627917T3
申请日:
2005.06.28
申请国别(地区):
ES
年份:
2017
代理人:
摘要：
An isolated non-coding oligonucleotide that binds to the pre-messenger RNA of human dystrophin in which said oligonucleotide is 17 to 30 nucleotides in length and is specifically hybridizable with a target region of exon 50 of the dystrophin gene, designated as a site of pairing H50D (+ 07-18), wherein said non-coding oligonucleotide is a non-coding morpholino oligonucleotide, and, wherein said oligonucleotide induces exon 50 omission.Un oligonucleótido no codificante aislado que se une al ARN premensajero de la distrofina humana en el que dicho oligonucleótido tiene de 17 a 30 nucleótidos de longitud y es hibridable de forma específica con una región diana del exón 50 del gen de distrofina, designada como sitio de apareamiento H50D (+07-18), en el que dicho oligonucleótido no codificante es un oligonucleótido morfolino no codificante, y, en el que dicho oligonucleótido induce la omisión del exón 50.
