van Ommen, Garrit-Jan Boudewijn,van Deutekom, Judith Christina Theodora,Den Dunnen, Johannes Theodorus
申请号：
ES13170245
公开号：
ES2581285T3
申请日:
2001.09.21
申请国别(地区):
ES
年份:
2016
代理人:
摘要：
An antisense oligonucleotide directed against the inside of exon 44 of the human dystrophin pre-mRNA, which facilitates the concealment of said exon from the splicing apparatus, and the exclusion of said exon from the final mRNA, wherein said antisense is not a DNA or a phosphorothioate DNA consisting of the GCACTTTGCAATGCTGCTGTCTTCTTGCTTAT nucleotide sequence described as SEQ ID NO: 3 in patent document EP 1 160 318 or a phosphorothioate DNA or DNA consisting of a nucleotide sequence complementary to the nucleotide sequence AGCAAGAAGACAGCAGCAAGQQAGAQGQQQGGGGGG : 1 in patent document EP 1 160 318.Un oligonucleótido antisentido dirigido contra el interior del exón 44 del pre-ARNm de distrofina humana, que facilita la ocultación de dicho exón del aparato de corte y empalme, y la exclusión de dicho exón del ARNm final, en donde dicho antisentido no es un ADN o un ADN fosforotioato que consiste en la secuencia nucleótida GCACTTTGCAATGCTGCTGTCTTCTTGCTTAT descrita como SEQ ID NO:3 en el documento de patente EP 1 160 318 o un ADN o un ADN fosforotioatoque consiste en una secuencia nucleótida complementaria a la secuencia nucleótida AGCAAGAAGACAGCAGCAUUGCAAAG descrita como SEQ ID NO:1 en el documento de patente EP 1 160 318.
