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compositions, methods and use of gene transfer for the treatment of neurodegenerative diseases
专利权人:
THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA
发明人:
BEVERLY L. DAVIDSON,LUIS TECEDOR,YONG HONG CHEN
申请号:
BR112019009074
公开号:
BR112019009074A2
申请日:
2017.11.03
申请国别(地区):
BR
年份:
2019
代理人:
摘要:
Methods of treating a lysosomal storage disorder in a mammal are provided, such method includes administering aav particles encoding a polypeptide to the mammalian central nervous system. AAV particles can be delivered by direct injection into the brain, spinal cord, cerebral spinal fluid or a portion thereof for expression.são fornecidos métodos de tratamento de um distúrbio de armazenamento lisossomal num mamífero, tal método inclui a administração de partículas de aav que codificam um polipeptídeo ao sistema nervoso central do mamífero. as partículas de aav podem ser distribuídas por injeção direta no cérebro, medula espinhal, fluido espinhal cerebral ou uma porção dos mesmos para expressão.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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