CHRISTIAN HINDERER,JAMES M. WILSON,JULIETTE HORDEAUX,NATHAN KATZ
申请号：
BR112019023303
公开号：
BR112019023303A2
申请日:
2018.05.11
申请国别(地区):
BR
年份:
2020
代理人:
摘要：
methods and compositions for treating batten disease are provided here. such compositions include a recombinant adenoassociated virus (raav), said raav comprising an aav capsid and a vector genome packaged therein, said vector genome comprising (a) an inverted terminal repeat sequence (itr) 5? from aav； (b) a promoter； (c) a cln2 coding sequence encoding a human tpp1； (d) an itr 3? from aav.são fornecidos aqui métodos e composições para tratamento de doença de batten. essas composições incluem um vírus adenoassociado recombinante (raav), o referido raav compreendendo um capsídeo de aav e um genoma de vetor empacotado no mesmo, o referido genoma de vetor compreendendo (a) uma sequência de repetição de terminal invertida (itr) 5? de aav； (b) um promotor； (c) uma sequência de codificação de cln2 codificando uma tpp1 humana； (d) uma itr 3? de aav.
