FREIER, Susan, M.,BUI, Huynh-Hoa,KORDASIEWICZ, Holly,SWAYZE, Eric E.
申请号：
USUS2020/015701
公开号：
WO2020/160163A1
申请日:
2020.01.29
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
Provided are compounds, methods, and pharmaceutical compositions for reducing the amount or activity of APP RNA in a cell or animal, and in certain instances reducing the amount of APP protein in a cell or animal. Such compounds, methods, and pharmaceutical compositions are useful to ameliorate at least one symptom or hallmark of a neurodegenerative disease. Such symptoms and hallmarks include cognitive impairment, including a decline in memory and language skills, behavioral and psychological symptoms such as apathy and lack of motivation, gait disturbances and seizures, progressive dementia, and abnormal amyloid deposits.L'invention concerne des composés, des méthodes et des compositions pharmaceutiques permettant de réduire la quantité ou l'activité de l'ARN d'APP dans une cellule ou chez un animal et, dans certains cas, de réduire la quantité de protéine d'APP dans une cellule ou chez un animal. De tels composés, méthodes et compositions pharmaceutiques sont utiles pour atténuer au moins un symptôme ou un signe d'une maladie neurodégénérative. De tels symptômes et marques comprennent une déficience cognitive, y compris un déclin de la mémoire et des compétences linguistiques, des symptômes comportementaux et psychologiques tels qu'une apathie et une absence de motivation, des troubles de la marche et des crises, une démence progressive et des dépôts amyloïdes anormaux.
