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COMPOSÉS ET MÉTHODES PERMETTANT DE RÉDUIRE L'EXPRESSION D'ATXN2
专利权人:
INC.;IONIS PHARMACEUTICALS
发明人:
FREIER, Susan, M.,SINGH, Priyam,RIGO, Frank,JAFAR-NEJAD, Paymaan,KORDASIEWICZ, Holly
申请号:
USUS2019/043424
公开号:
WO2020/023737A1
申请日:
2019.07.25
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
Provided are compounds, methods, and pharmaceutical compositions for reducing the amount or activity of ATXN2 RNA in a cell or animal, and in certain instances reducing the amount of Ataxin-2 protein in a cell or animal. Such compounds, methods, and pharmaceutical compositions are useful to ameliorate at least one symptom or hallmark of a neurodegenerative disease. Such symptoms and hallmarks include ataxia, neuropathy, and aggregate formation. Such neurodegenerative diseases include spinocerebellar ataxia type 2 (SCA2), amyotrophic lateral sclerosis (ALS), and parkinsonism.L'invention concerne des composés, des méthodes et des compositions pharmaceutiques permettant de réduire la quantité ou l'activité de l'ARN d'ATXN2 dans une cellule ou chez un animal et, dans certains cas, de réduire la quantité de protéine ataxine-2 dans une cellule ou chez un animal. Des tels composés, méthodes et compositions pharmaceutiques sont utiles pour atténuer au moins un symptôme ou un signe d'une maladie neurodégénérative. Ces symptômes et ces signes comprennent l'ataxie, la neuropathie et la formation d'agrégats. Ces maladies neurodégénératives comprennent l'ataxie spino-cérébelleuse de type 2 (SCA2), la sclérose latérale amyotrophique (ALS), et le syndrome parkinsonien.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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