Susan M. Freier,Kordasiewicz Holly,Singh Priyam,Rigo Frank,Paymaan Jafar-nejad
申请号：
UY38316
公开号：
UY38316A
申请日:
2019.07.25
申请国别(地区):
UY
年份:
2020
代理人:
摘要：
Pharmaceutical compounds, methods, and ingredients are provided to reduce the amount or activity of atxn2 RNA in a cell or animal and, in some cases, the amount of atxina-2 protein in a cell or animal. Compounds, methods, and ingredients of these drugs contribute to the improvement of symptoms or characteristics of at least one neurodegenerative disease. These symptoms and features include hypoxia, neurological disorders, and polymer formation. These neurodegenerative diseases include the second type (SCA2), espinosevere ataxia.L-arginine sclerosis (EL) and Parkinson's disease.Se proporcionan compuestos, métodos y composiciones farmacéuticas para reducir la cantidad o actividad del ARN de ATXN2 en una célula o un animal y, en determinados casos, para reducir la cantidad de la proteína Ataxina-2 en una célula o un animal. Esos compuestos, métodos y composiciones farmacéuticas son útiles para mejorar al menos un síntoma o una característica de una enfermedad neurodegenerativa. Esos síntomas y características incluyen la ataxia, neuropatía y formación de agregados. Esas enfermedades neurodegenerativas incluyen la ataxia espinocerebelosa tipo 2 (SCA2, por sus siglas en inglés), la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la enfermedad de Parkinson.
