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COMPOSÉS ET MÉTHODES DE RÉDUCTION DE L'EXPRESSION DE KCNT1
专利权人:
INC.;IONIS PHARMACEUTICALS
发明人:
BUI, Huynh-Hoa,FREIER, Susan, M.
申请号:
USUS2020/022680
公开号:
WO2020/190740A1
申请日:
2020.03.13
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
Provided are compounds, methods, and pharmaceutical compositions for reducing the amount or activity of KCNT1 RNA in a cell or subject, and in certain instances reducing the amount of KCNT1 protein in a cell or subject. These compounds, methods, and pharmaceutical compositions are useful to ameliorate at least one symptom or hallmark of a neurological condition. Such symptoms and hallmarks include seizures, encephalopathy, and behavioral abnormalities. Non-limiting examples of neurological conditions that benefit from these compounds, methods, and pharmaceutical compositions are epilepsy of infancy with migrating focal seizures (EIMFS), autosomal dominant nocturnal frontal lobe epilepsy (ADNFLE), West syndrome, and Ohtahara syndrome.L'invention concerne des composés, des méthodes, et des compositions pharmaceutiques permettant de réduire la quantité ou l'activité de l'ARN de KCNT1 dans une cellule ou chez un sujet et, dans certains cas, de réduire la quantité de protéine KCNT1 dans une cellule ou chez un sujet. Ces composés, méthodes et compositions pharmaceutiques sont utiles pour atténuer au moins un symptôme ou un marqueur d'un état neurologique. De tels symptômes et marqueurs comprennent des crises d'épilepsie, l'encéphalopathie, et les anomalies comportementales. Des exemples non limitatifs d'états neurologiques qui bénéficient de ces composés, méthodes et compositions pharmaceutiques sont l'épilepsie de la petite enfance avec des crises épileptiques partielles migrantes (EIMFS), l'épilepsie frontale nocturne autosomique dominante (ADNFLE), le syndrome de West, et le syndrome d'Ohtahara.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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