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MÉTHODES POUR DIMINUER L'EXPRESSION DE L'ATAXINE-2
专利权人:
INC.;IONIS PHARMACEUTICALS
发明人:
RIGO, Frank
申请号:
USUS2016/069406
公开号:
WO2017/117496A1
申请日:
2016.12.30
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要:
Provided herein are methods for decreasing Ataxin-2 mRNA expression. Such methods are useful to ameliorate symptoms of Ataxin-2 associated diseases. Such Ataxin-2 associated diseases include amyotrophic lateral sclerosis (ALS). Such symptoms include loss of motor function, reduced compound muscle action potential (CMAP) amplitude, denervation, and loss of motor neurons. Specifically, the methods comprising administering to an animal having ALS an oligomenc compound comprising a modified oligonucleotide, wherein the modified oligonucleotide has a nucleobase sequence that is complementary to an Ataxin-2 nucleic acid.L'invention concerne des méthodes pour diminuer l'expression de l'ARNm de l'ataxine-2. Ces méthodes sont utilisables pour améliorer les symptômes de maladies associées à l'ataxine-2. De telles maladies associées à l'ataxine-2 comprennent la sclérose latérale amyotrophique (SLA). De tels symptômes comprennent la perte de la fonction motrice, une moindre amplitude du potentiel d'action global du muscle (PAM), la dénervation, et la perte de neurones moteurs. Plus particulièrement, ces méthodes comprennent l'administration à un animal atteint de SLA d'un composé oligomérique comprenant un oligonucléotide modifié, l'oligonucléotide modifié possédant une séquence de nucléobases complémentaire d'un acide nucléique de l'ataxine-2.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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