编码氨基己糖苷酶alpha和beta亚基的双顺反子AAV载体及其用途
- 专利权人:
- 马萨诸塞大学
- 发明人:
- M.S.埃斯特维斯,D.戈尔比奥夫斯基
- 申请号：
- CN201980034667.4
- 公开号：
- CN112203697A
- 申请日:
- 2019.04.12
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 本公开的方面涉及双顺反子AAV核酸构建体，其包含编码氨基己糖苷酶A(HEXA)和氨基己糖苷酶(HEXB)蛋白质的转基因。在一些实施方案中，本公开提供了使用本公开所述的双顺反子核酸构建体来治疗或预防溶酶体贮积病症，如泰‑萨克斯病和桑德霍夫病的方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
