用于眼部病症的基因疗法
- 专利权人:
- 宾夕法尼亚州立大学托管会
- 发明人:
- 琼·贝内特,珍妮特·班尼切利,孙俊伟,宋知伦,塞奇·尼科诺夫
- 申请号：
- CN201880029279.2
- 公开号：
- CN110582572A
- 申请日:
- 2018.01.03
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供了用于治疗受试者的莱伯氏先天性黑蒙症(LCA)的组合物和方法。一方面,提供了重组腺相关病毒载体,其包括包含编码Lebercilin的序列的核酸分子。另一方面,Lebercilin具有氨基酸序列SEQ ID NO:1。又一方面,所述核酸分子具有序列SEQ ID NO:3或其变体。在所需实施方案中,所述受试者为人、猫、狗、绵羊或非人灵长类动物。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
