治疗Leber先天性黑蒙症的载体及其应用
- 专利权人:
- 上海市第一人民医院
- 发明人:
- 孙晓东,罗学廷
- 申请号：
- CN201811297477.5
- 公开号：
- CN111118017A
- 申请日:
- 2018.01.11
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及治疗Leber先天性黑蒙症的载体及其应用。具体地,本发明对RPE65基因编码序列进行了针对性特殊优化设计,从而获得了一种特别适合在哺乳动物(如人)细胞(尤其是感光细胞)中高效表达RPE65蛋白的核苷酸序列,并构建了一种表达正常人源RPE65蛋白的重组AAV病毒,并在RPE65敲除小鼠模型中证明其有效性。相对于未优化的编码序列,经过特殊优化后的RPE65编码序列(SEQ ID NO.:1)的表达量显著提高,非常适合在哺乳动物(尤其是人)细胞内表达,能有效治疗Leber先天性黑蒙症等眼部疾病。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
