视网膜劈裂蛋白的编码序列、其表达载体构建及其应用
- 专利权人:
- 武汉纽福斯生物科技有限公司
- 发明人:
- 李斌
- 申请号：
- CN201910153336.4
- 公开号：
- CN111621502A
- 申请日:
- 2019.02.28
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供了视网膜劈裂蛋白的编码序列、其表达载体构建及其应用。具体地，本发明对RS1基因编码序列进行了针对性特殊优化设计，从而获得了一种特别适合在哺乳动物(如人)细胞(如感光细胞、双极细胞、视神经细胞)中高效表达RS1蛋白的核苷酸序列，并构建了一种表达正常人源RS1蛋白的重组AAV病毒。相对于未优化的编码序列，经过特殊优化后的RS1编码序列(SEQ ID NO.:1)的表达量显著提高，非常适合在哺乳动物(尤其是人)细胞内表达，能有效治疗X连锁视网膜劈裂症。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
