最优化启动子序列、无内含子的表达结构及使用方法

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专利权人:

星火治疗有限公司

发明人:

泽维尔·安谷拉,利龙·埃尔库比

申请号：

CN201980070435.4

公开号：

CN113226352A

申请日:

2019.08.23

申请国别(地区):

CN

年份:

2021

代理人:

摘要：

本发明提供了表达盒。在某些实施方案中，表达盒包含(a)与SEQ IDNO:2‑67中的任一者的序列至少90％相同的调节元件，以及(b)编码具有B结构域缺失的因子VIII蛋白(FVIII‑BDD)的核酸序列，其中该(a)的核酸序列与SEQ ID NO:77的序列至少90％相同，其中该调节元件可操作地连接至该核酸序列，且其中在该调节元件与编码FVIII‑BDD的该核酸序列之间不存在内含子，或其中未翻译的核酸的不超过0‑107个核苷酸在该调节元件与编码FVIII‑BDD的该核酸序列之间。在某些实施方案中，表达盒含有使CpG在相同位置处经CpT、CpA、TpG或ApG取代的序列元件或具有CpG减少的核酸序列。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/