经修饰的因子IX、以及用于基因转移到细胞、器官和组织的组合物、方法和用途
- 专利权人:
- 费城儿童医院
- 发明人:
- 凯瑟琳·A·海,泽维尔·安谷拉
- 申请号:
- CN201680043108.6
- 公开号:
- CN108138159A
- 申请日:
- 2016.06.23
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2018
- 代理人:
- 摘要:
- 本发明涉及经修饰的因子IX编码序列、表达盒、如病毒(例如,慢病毒或腺相关病毒)载体之类的载体、以及基因转移方法和用途。具体而言,涉及将因子IX核酸靶向细胞、组织或器官以用于因子IX的表达(转录)。
- 来源网站:
- 中国工程科技知识中心