腺相关病毒变异衣壳和其使用方法
- 专利权人:
- 4D分子治疗有限公司
- 发明人:
- D.H.柯恩,M.科特曼,D.谢弗
- 申请号：
- CN201880071752.3
- 公开号：
- CN111836649A
- 申请日:
- 2018.09.19
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本文提供了变异腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白，其相对于亲代AAV衣壳蛋白具有一种或多种氨基酸序列修饰，当存在于AAV病毒粒子中时，与包括未经修饰的亲代AAV衣壳蛋白的AAV病毒粒子对肌细胞的感染性相比，所述变异AAV衣壳蛋白赋予一种或多种类型的肌细胞增加的感染性。还提供了重组AAV病毒粒子和包括如本文所描述的变异AAV衣壳蛋白的其药物组合物；制备这些rAAV衣壳蛋白和病毒粒子的方法；以及在研究和临床实践中使用这些rAAV衣壳蛋白和病毒粒子的方法，例如在例如将核酸序列递送到一种或多种肌细胞以治疗肌肉病症和疾病方面。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
