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亨廷顿病的AAV治疗
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专利权人:
马萨诸塞大学
发明人:
C·米勒,N·阿罗南,E·L·普菲斯特
申请号:
CN201780072293.6
公开号:
CN110035776A
申请日:
2017.22.09
申请国别(地区):
CN
年份:
2019
代理人:
摘要:
本公开的方面涉及用于治疗亨廷顿病的组合物和方法。在一些实施方案中,本公开提供了靶向亨廷顿蛋白基因(HTT)的干扰核酸(例如,人工miRNA)和使用其治疗亨廷顿病的方法。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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