亨廷顿病的AAV治疗

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专利权人:

马萨诸塞大学

发明人:

C·米勒,N·阿罗南,E·L·普菲斯特

申请号：

CN201780072293.6

公开号：

CN110035776A

申请日:

2017.22.09

申请国别(地区):

CN

年份:

2019

代理人:

摘要：

本公开的方面涉及用于治疗亨廷顿病的组合物和方法。在一些实施方案中,本公开提供了靶向亨廷顿蛋白基因(HTT)的干扰核酸(例如,人工miRNA)和使用其治疗亨廷顿病的方法。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/