小基因治疗

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专利权人:

马萨诸塞大学

发明人:

高光平,H·康纳

申请号：

CN201880037056.0

公开号：

CN110709095A

申请日:

2018.05.04

申请国别(地区):

CN

年份:

2020

代理人:

摘要：

本公开的方面涉及用于治疗眼纤毛病(例如利伯先天性黑朦症(LCA))的组合物和方法。在一些实施方案中,本公开提供分离的核酸,其包含编码CEP290蛋白片段的转基因,以及使用所述分离的核酸治疗眼纤毛病的方法。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/