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通过合理设计增强的新型AAV病毒在视网膜中的高效转导和侧向扩散
- 专利权人:
- 佛罗里达大学研究基金会有限公司
- 发明人:
- 香农·E·博耶,桑福德·L·博耶
- 申请号：
- CN202080010452.1
- 公开号：
- CN113347962A
- 申请日:
- 2020.01.23
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 本公开内容提供了包含新衣壳变体AAV44.9(E531D)的rAAV颗粒。本公开内容还提供了包含AAV44.9(E531D)的rAAV颗粒，用于治疗眼，包括治疗视网膜疾病。在一些具体的实施方案中，本公开内容提供了包含AAV44.9(E531D)衣壳的rAAV颗粒，其在视网膜下注射至对象的中央凹后表现出增强的侧向扩散，其中使中央凹的脱离最小化。本公开内容还提供了包含AAV44.9(E531D)衣壳和编码异源核酸序列的多核苷酸的rAAV颗粒。还提供了包括向有此需要的哺乳动物施用rAAV颗粒的治疗方法，以及用rAAV颗粒转导光感受器和RPE细胞的方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
