用于常染色体显性疾病的基因编辑
- 专利权人:
- 纽约市哥伦比亚大学理事会
- 发明人:
- S·H·曾,W-H·吴,Y-T·蔡
- 申请号：
- CN201980033326.5
- 公开号：
- CN112153990A
- 申请日:
- 2019.03.25
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本公开提供了用于治疗受试者的常染色体显性疾病的方法。在一些方面，所述方法包括使用具有一对独特的引导RNA序列的基因编辑酶，所述引导RNA序列在细胞中靶向常染色体显性疾病相关基因的突变型和野生型形式以进行破坏，然后向细胞提供野生型常染色体显性疾病相关基因cDNA，所述基因经密码子修饰以逃避引导RNA的识别。这些方法广泛地适用于任何常染色体显性疾病。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
