用于治疗视网膜变性的基于CRISPR/CAS9的组合物和方法
- 专利权人:
- 约翰霍普金斯大学
- 发明人:
- V.贾斯库拉-兰加,D.扎克,F.班斯,D.威尔斯比
- 申请号：
- CN201780053796.9
- 公开号：
- CN109890424A
- 申请日:
- 2017.05.07
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本文描述的是用于治疗主体中的视网膜变性的方法,所述视网膜变性例如利伯氏先天性黑蒙(LCA)、视网膜色素变性(RP)和青光眼。本文还提供的是改变细胞(例如视网膜神经节细胞)中的一种或多种基因产物的表达的方法。此类方法可以包括利用在单个紧凑的腺伴随病毒(AAV)颗粒中包装的修饰的核酸酶系统,例如包含双向H1启动子和针对视网膜变性相关基因的gRNA的成簇规律间隔短回文重复(CRISPR)系统。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
