用于治疗涉及RDH12的病症和疾病的方法和组合物
- 专利权人:
- 宾夕法尼亚州大学信托人
- 发明人:
- J.班尼特,J.孙,V.瓦西雷迪
- 申请号：
- CN201780054628.1
- 公开号：
- CN110191954A
- 申请日:
- 2017.07.07
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 提供了密码子优化的RDH12的核酸序列,以及含有所述密码子优化的功能性RDH12的序列的重组病毒载体诸如AAV、表达盒、前病毒质粒或其它质粒。提供了表达密码子优化的功能性RDH12的重组载体。含有这些密码子优化序列的组合物可用于治疗、延缓或停止由RDH12的缺失、缺乏或不适当表达引起的某些致盲疾病的方法中。提供了用于校正非功能性的缺陷型或不充分表达的天然RDH12的其它组合物和方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
