用于治疗威尔森病的核酸构建体和基因治疗载体
- 专利权人:
- 基础应用医学研究基金会
- 发明人:
- O·穆里罗索卡,G·冈萨雷斯亚瑟古拉扎,R·赫尔南德斯阿尔克瑟巴
- 申请号：
- CN201580076009.3
- 公开号：
- CN107208105A
- 申请日:
- 2015.12.17
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2017
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及用于治疗由铜转运ATPase2缺乏或功能障碍引起的病症，尤其是威尔森病的包含ATP7B变体的核酸构建体和基因治疗载体。根据本发明设计的AAV载体显著降低用该载体处理的威尔森病小鼠中的尿Cu排出和肝Cu含量，同时显著恢复铜蓝蛋白活性。另一方面，施用该载体导致血清转氨酶水平和肝脏组织学正常化，同时明显降低炎症浸润。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
