治疗威尔逊氏病的组合物和方法
- 专利权人:
- 编码治疗公司
- 发明人:
- 陈思颖,李建民,张弛,维多利亚·黄,大卫·奥伯科夫勒,安妮·坦侬豪斯,安德鲁·杨,斯蒂芬妮·塔利亚泰拉,卡提克·拉马穆尔蒂,斯蒂芬妮·马丁
- 申请号：
- CN201980089235.3
- 公开号：
- CN113302290A
- 申请日:
- 2019.11.15
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 本文提供了包含变体铜转运ATP酶2(ATP7B)核酸序列的核酸分子和载体。已经将这样的序列优化以在哺乳动物细胞、肝细胞中表达和/或从腺伴随病毒载体(AAV)表达，包括截短的和/或密码子优化的变体。还提供了包含这样的ATP7B变体核酸序列的病毒载体，及其用于治疗与ATP7B缺乏相关的病症如威尔逊氏病的方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
