用于纤毛病的基因治疗
- 专利权人:
- UCL商业有限公司
- 发明人:
- 菲利普·贝亚勒,维克托·赫南德斯
- 申请号：
- CN201880029421.3
- 公开号：
- CN110753559A
- 申请日:
- 2018.04.05
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 描述了用于治疗纤毛病(例如巴尔得‑别德尔综合征(Bardet‑Biedl syndrome))的载体,其中所述载体包含与纤毛病基因可操作地连接的启动子,其中所述载体可提供使所述纤毛病基因转导到多个器官中,其中所述启动子是可提供使所述纤毛病基因在经转导器官中表达的遍在启动子,并且其中所述纤毛病基因编码与在所述纤毛病中突变的蛋白质相对应的功能性蛋白质。还描述了以上载体在治疗纤毛病的方法中的用途,所述方法包括向患有纤毛病的患者施用治疗有效量的载体。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
