VARGHESE, Oommen P; Oommen P;OOMMEN;OOMMEN, Oommen P
发明人:
OOMMEN, Oommen P,VARGHESE, Oommen P
申请号：
EPEP2016/072466
公开号：
WO2017/050848A1
申请日:
2016.09.21
申请国别(地区):
EP
年份:
2017
代理人:
摘要：
Double-stranded nucleic acid molecules (100, 200, 300, 400, 500 and 600) are provided comprising a sense strand (110, 210, 310, 410, 510 and 610) and an antisense strand (120, 220, 320, 420, 520 and 620). The sense strand has a 3'-overhang (115, 215, 315, 415, 515 and 615) of from four to eight nucleotides. The double-stranded nucleic acid molecules include double-stranded RNA (dsRNA), double-stranded DNA (dsDNA), double-stranded DNA-RNA (sense-antisense) hybrid and double-stranded RNA-DNA (sense-antisense) hybrid. The double-stranded nucleic acid molecules have beneficial properties in terms of unaided cellular delivery (e.g. in the absence of a cationic agent), cellular delivery and release of the antisense strand in a cell as a single-stranded molecule and the delivery of the antisense strand into the nucleus of a cell as a single-stranded molecule. Related compositions, cells, uses and methods are also provided.L'invention concerne des molécules d'acide nucléique bicaténaire (100, 200, 300, 400, 500 et 600) comprenant un brin sens (110, 210, 310, 410, 510 et 610) et un brin antisens (120, 220, 320, 420, 520 et 620). Le brin sens comprend un surplomb en 3' (115, 215, 315, 415, 515 et 615) de quatre à huit nucléotides. Les molécules d'acide nucléique bicaténaire comprennent l'ARN bicaténaire, l'ADN bicaténaire, l'hybride ADN-ARN bicaténaire (sens/antisens) et l'hybride ARN-ADN (sens/antisens). Les molécules d'acide nucléique bicaténaire ont des propriétés bénéfiques en termes d'administration cellulaire sans assistance (par exemple en l'absence d'un agent cationique), d'administration cellulaire et de libération du brin antisens dans une cellule en tant que molécule monocaténaire, et d'administration du brin antisens dans le noyau d'une cellule en tant que molécule monocaténaire. L'invention concerne également des compositions, des cellules, des utilisations et des procédés associés.
