The invention relates generally to gene therapy for diseases associated with mutations in lysosome-associated membrane protein 2 (LAMP-2, also known as CD107b). In one aspect, the disclosure provides a gene therapy vector comprising an expression cassette comprising a transgene encoding an isoform of LAMP-2 or a functional variant thereof, wherein the transgene is codon-optimized for expression in a human host cell. In another aspect, the disclosure provides methods of preventing, mitigating, ameliorating, reducing, inhibiting, eliminating and/or reversing one or more symptoms of Danon disease or another autophagy disorder in a subject in need thereof, comprising administering to the subject any gene therapy vector of the disclosure.L'invention concerne de manière générale la thérapie génique pour des maladies associées à des mutations dans la protéine membranaire associée au lysosome 2 (LAMP-2, également connue sous le nom de CD107b). Dans un aspect, l'invention concerne un vecteur de thérapie génique comprenant une cassette d'expression comportant un transgène codant pour une isoforme de LAMP-2 ou sa variante fonctionnelle, le transgène étant optimisé en codon pour son expression dans une cellule hôte humaine. Selon un autre aspect, l'invention concerne des procédés de prévention, d'atténuation, de diminution, de réduction, d'inhibition, d'élimination et/ou d'inversion d'un ou de plusieurs symptômes de la maladie de Danon ou d'un autre trouble de l'autophagie chez un sujet en ayant besoin, comprenant l'administration au sujet d'un quelconque vecteur de thérapie génique selon l'invention.
