RHINN, Herve,ABELIOVICH, Asa,HECKMAN, Laura,HEFTI, Franz
申请号：
USUS2020/027788
公开号：
WO2020/210713A1
申请日:
2020.04.10
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
The disclosure relates to compositions and methods for treatment of diseases associated with aberrant lysosomal function, such as Parkinson's disease and Gaucher disease. The disclosure provides expression constructs comprising a transgene encoding beta-glucocerebrosidase, an inhibitory RNA targeting alpha-Synuclein, or a combination of the foregoing. The disclosure further provides methods of treating Gaucher disease, Parkinson's disease or other synucleinopathies by administering such expression constructs to a subject in need thereof.L'invention concerne des compositions et des méthodes de traitement de maladies associées à une fonction lysosomale aberrante, par exemple la maladie de Parkinson et la maladie de Gaucher. L'invention concerne des constructions d'expression comprenant un transgène codant pour la bêta-glucocérébrosidase, un ARN inhibiteur ciblant l'alpha-synucléine, ou une combinaison de ceux-ci. L'invention concerne en outre des méthodes de traitement de la maladie de Gaucher, de la maladie de Parkinson ou d'autres synucléinopathies par administration de telles constructions d'expression à un sujet qui en a besoin.
