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THÉRAPIES GÉNIQUES POUR TROUBLES LYSOSOMAUX
专利权人:
PREVAIL THERAPEUTICS; INC.
发明人:
ABELIOVICH, Asa,HECKMAN, Laura,RHINN, Herve
申请号:
USUS2020/027658
公开号:
WO2020/210615A1
申请日:
2020.04.10
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
The disclosure relates, in some aspects, to compositions and methods for treatment of central nervous system (CNS) diseases, for example Parkinson's disease (PD) and Gaucher disease. In some embodiments, the disclosure provides expression constructs comprising a transgene encoding one or more CNS disease-associated gene products and/or one or more an inhibitory nucleic acids targeting a CNS disease-associated gene or gene product. In some embodiments, the disclosure provides methods of treating CNS diseases by administering such expression constructs to a subject in need thereof.L'invention concerne, selon certains aspects, des compositions et des méthodes pour le traitement de maladies du système nerveux central (SNC) par exemple la maladie de Parkinson (MP) et la maladie de Gaucher. Dans certains modes de réalisation, l'invention concerne des constructions d'expression comprenant un transgène codant pour un ou plusieurs produits géniques associés à une maladie du SNC et/ou un ou plusieurs acides nucléiques inhibiteurs ciblant un gène ou un produit génique associé à une maladie du SNC. Dans certains modes de réalisation, l'invention concerne des méthodes de traitement de maladies du SNC par administration de telles constructions d'expression à un sujet en ayant besoin.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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