SHAHROKH, ZAHRA,CALIAS, PERICLES,ZHU, GAOZHONG,PAN, JING,WRIGHT, TERESA LEAH,LOWE, KRIS,CHRISTIAN, JAMES,FAHRNER, RICK
申请号：
MX2013000322
公开号：
MX2013000322A
申请日:
2011.06.25
申请国别(地区):
MX
年份:
2013
代理人:
摘要：
The present invention provides, among other things, compositions and methods for CNS delivery of lysosomal enzymes for effective treatment of lysosomal storage diseases. In some embodiments, the present invention includes a stable formulation for direct CNS intrathecal administration comprising an iduronate-2-sulfatase (I2S) protein, salt, and a polysorbate surfactant for the treatment of Hunters Syndrome.La presente invención se refiere a entre otras cosas, composiciones y métodos para suministro al SNC de enzimas lisosomales para tratamiento efectivo de enfermedades de almacenamiento lisosomal； en algunas modalidades, la presente invención incluye una formulación estable para administración intratecal directa al SNC que comprende una proteína lduronato-2-sulfatasa (I2S), sal, y un tensoactivo de polisorbato para el tratamiento de Síndrome de Hunters.
