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Vecteurs aav pour thérapie génique de la rétine et du snc
专利权人:
GENZYME CORPORATION
发明人:
SCARIA, Abraham,SULLIVAN, Jennifer,STANEK, Lisa
申请号:
MA39439
公开号:
MA39439A1
申请日:
2015.05.02
申请国别(地区):
MA
年份:
2018
代理人:
摘要:
the present invention relates to improved (for example, raav2 raav raavrh8r, etc) for gene therapy improved ocular disorders and cns disorders.which raav includes one or more amino acid substitutions that interact with heparan sulphate proteoglycan in.the invention relates to an improved transduction of retinal cells, and processes for the treatment of eye diseases with improved compositions of particles of raav.in addition, the invention relates to recombinant adeno-associated virus (raav) (for example, raav2 raavrh8r, etc) for gene therapy improved cns disorders.the invention relates to methods of administration of raav in the cns, treatment of cns disorders with the improved compositions of particles of raav.and kits for administering raav cns and \/ or treat a disorder of the cns.La présente invention concerne des raav améliorés (par exemple, raav2 raavrh8r, etc) pour une thérapie génique améliorée de troubles oculaires ou de troubles du snc, lesquels raav comprennent une ou plusieurs substitutions dacides aminés qui interagissent avec un protéoglycane à sulfate dhéparane. Linvention concerne la transduction améliorée de cellules rétiniennes et des procédés de traitement de maladies oculaires avec des compositions améliorées de particules de raav. En outre linvention concerne des virus adéno-associés recombinés (raav) (par exemple, raav2 raavrh8r, etc) pour une thérapie génique améliorée de troubles du snc. Linvention concerne des procédés dadministration de raav au snc, des procédés de traitement de troubles du snc avec les compositions améliorées de particules de raav, et des kits pour administrer le raav au snc et/ou traiter un trouble du snc.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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