ABELIOVICH, Asa,HECKMAN, Laura,WONG, Li Chin,LIN, Hsuan-Ni,HEFTI, Franz,RHINN, Herve
申请号：
USUS2020/027764
公开号：
WO2020/210698A1
申请日:
2020.04.10
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
The disclosure relates to compositions and methods for treatment of diseases associated with aberrant lysosomal function, such as fronto-temporal dementia (FTD). The disclosure also provides expression constructs comprising a transgene encoding progranulin or a portion thereof. The disclosure provides methods of treating FTD by administering such expression constructs to a subject in need thereof.L'invention concerne des compositions et des méthodes de traitement de maladies associées à une fonction lysosomale aberrante, par exemple la démence fronto-temporale (FTD). L'invention concerne également des constructions d'expression comprenant un transgène codant pour la progranuline ou une partie de celle-ci. L'invention concerne en outre des méthodes de traitement de FTD par administration de telles constructions d'expression à un sujet qui en a besoin.
