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THÉRAPIES GÉNIQUES POUR TROUBLES LYSOSOMIAUX
专利权人:
Inc.;Prevail Therapeutics
发明人:
申请号:
EP18864729.1
公开号:
EP3692158A1
申请日:
2018.10.03
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要:
The disclosure relates, in some aspects, to compositions and methods for treatment of diseases associated with aberrant lysosomal function, for example Parkinson's disease (PD) and Gaucher disease. In some embodiments, the disclosure provides expression constructs comprising a transgene encoding beta-Glucocerebrosidase (GBA) or a portion thereof alone or in combination with one or more PD-associated genes. In some embodiments, the disclosure provides methods of Parkinson's disease by administering such expression constructs to a subject in need thereof.L'invention concerne, selon certains aspects, des compositions et des procédés pour le traitement de maladies associées à une fonction lysosomale aberrante, par exemple la maladie de Parkinson (PD) et la maladie de Gaucher. Dans certains modes de réalisation, l'invention concerne des constructions d'expression comprenant un transgène codant pour la bêta-glucocérébrosidase (GBA) ou une partie de celle-ci seule ou en association avec un ou plusieurs gènes associés à la maladie de Parkinson. Dans certains modes de réalisation, l'invention concerne des méthodes contre la maladie de Parkinson par administration de telles constructions d'expression à un sujet en ayant besoin.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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