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PROCÉDÉS ET COMPOSÉS POUR LE TRAITEMENT D'UNE MALADIE GÉNÉTIQUE
专利权人:
DESIGN THERAPEUTICS INC.
发明人:
ANSARI, Aseem,SHAH, Pratik
申请号:
USUS2019/040421
公开号:
WO2020/010158A1
申请日:
2019.07.02
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present disclosure relates to compounds and methods which may be useful for modulating the expression of a target gene comprising a CGG trinucleotide repeat sequence and treating diseases and conditions in which the target gene plays an active role. The present disclosure provides compounds and methods for modulating the expression of fmr1 and fmr2, and provides compounds and methods for treating fragile X syndrome and fragile XE syndrome.La présente invention concerne des composés et des procédés qui peuvent être utiles pour moduler l'expression d'un gène cible comprenant une séquence de répétition trinucléotidique CGG et traiter des maladies et des affections dans lesquelles le gène cible joue un rôle actif. La présente invention concerne des composés et des procédés de modulation de l'expression de fmr1 et de fmr2, et concerne des composés et des méthodes de traitement du syndrome X fragile et du syndrome XE fragile.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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