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THÉRAPIES GÉNIQUES POUR TROUBLES LYSOSOMAUX
专利权人:
Inc.;Prevail Therapeutics
发明人:
申请号:
EP18864256.5
公开号:
EP3692151A1
申请日:
2018.10.03
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要:
The disclosure relates, in some aspects, to compositions and methods for treatment of diseases associated with aberrant lysosomal function, for example Parkinson's disease and Gaucher disease. In some embodiments, the disclosure provides expression constructs comprising a transgene encoding one or more inhibitory nucleic acids targeting SCNA or a portion thereof, TMEM106B or a portion thereof, or any combination of the foregoing. In some embodiments, the disclosure provides methods of Parkinson's disease by administering such expression constructs to a subject in need thereof.L'invention concerne, selon certains aspects, des compositions et des procédés pour le traitement de maladies associées à une fonction lysosomale aberrante, par exemple la maladie de Parkinson et la maladie de Gaucher. Dans certains modes de réalisation, l'invention concerne des constructions d'expression comprenant un transgène codant pour un ou plusieurs acides nucléiques inhibiteurs ciblant le gène SCNA ou une partie de celui-ci, le gène TMEM106B ou une partie de celui-ci, ou n'importe quelle combinaison de ceux-ci. Dans certains modes de réalisation, l'invention concerne des procédés de traitement de la maladie de Parkinson par administration de telles constructions d'expression à un sujet en ayant besoin.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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