针对HBB-28地中海贫血基因的CRISPR单碱基供体修复体系
- 专利权人:
- 广州鼓润医疗科技有限公司
- 发明人:
- 包煜贤
- 申请号：
- CN201811242124.5
- 公开号：
- CN111088253A
- 申请日:
- 2018.24.10
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明公开了一种针对HBB‑28地中海贫血基因的CRISPR单碱基供体修复体系以及该修复体系在制备HBB‑28地中海贫血基因治疗的治疗剂中的应用。所述CRISPR单碱基供体修复体系包含:(1)CRISPR/Cas表达质粒、和(2)包含正常HBB基因和阻断再次编辑的无义突变碱基的序列的供体。本发明的修复体系能用于HBB‑28地中海贫血的治疗。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
